한미-GC녹십자 공동 연구 '파브리병 치료제' 새로운 패러다임 제시

한미약품 R&D센터 임상이행팀 전해민 이사가 최근 독일 함부르크에서 열린 ‘Update on Fabry Disease 2024’에서 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’의 최신 연구 성과를 발표하고 있다. [사진=한미약품]

한미약품은 최근 독일 함부르크에서 열린 국제 학술회의 ‘Update on Fabry Disease 2024’에서 희귀 유전성 대사질환 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인돼 새로운 치료 패러다임을 제시했다고 27일 밝혔다.

LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 개발 중인 파브리병 치료 물질이다. 기존 치료제의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 개발 중이다.

한미약품은 이번 학회를 통해 LA-GLA의 우수한 세포 내 약물 안정성을 토대로 파브리병 환자의 신장 기능에 중요한 역할을 담당하는 족세포(podocytes)의 세포 사멸을 억제하는 것을 입증한 결과를 공개했다.

또 LA-GLA가 말초감각 기능 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변을 유의적으로 개선하는 것은 물론, 혈관벽 두께 증가로 인한 혈관병을 효과적으로 개선한다는 내용도 발표했다.

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한미약품 관계자는 “파브리병 환자에게 발생하는 신경성 통증, 감각 이상 등 신경 증상과 심근병증, 판막 질환 등 심혈관계 질환을 예방할 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.