아스트로젠, 자페스펙트럼장애 신약 임상2상 돌입

[사진=아스트로젠]

아스트로젠은 식품의약품안전처로부터 자폐스펙트럼장애 치료 후보물질 ‘AST-001(개발명)’ 임상 2상 시험계획을 승인 받았다고 24일 밝혔다. 오는 12월부터는 소아환자 자폐스펙트럼장애 환자를 대상으로 삼성서울병원, 서울아산병원을 포함한 다기관 임상 2상에 돌입한다.

2017년 설립된 아스트로젠은 난치성 신경질환 신약 개발 바이오 벤처기업이다. 경북대학교 의과대학 소아청소년신경 세부전문의인 황수경 교수가 창업했다. AST-001은 아스트로젠에서 개발 중인 핵심 파이프라인으로, 신경세포 및 미토콘드리아 보호 및 활성도 향상을 통해 자폐의 핵심 증상인 상동행동, 언어 및 사회성 개선을 목표로 한다. 지난 6월에는 중소벤처기업부에서 주관한 ‘아기유니콘 200 육성사업’에 최종 선정됐다.

현재 자폐스펙트럼장애 핵심 증상을 개선시키는 치료제는 없다. 파괴적 행동이나 과민증이 두드러질 경우 항정신병 약물을 투여하는 치료가 이뤄지나 언어 및 사회성 개선이 부족하고, 떨림과 운동장애 등 부작용이 발생하고 있다.

자폐스펙트럼장애 질환 치료는 로슈(Roche)사의 발로밥탄(Balovaptan)과 뉴로클로어(Neurochlore)사의 부메타나이드(Bumetanide)가 가장 앞서 있는 파이프라인이다. 로슈사의 발로밥탄은 미국식품의약국으로부터 ‘혁신 치료제(Breakthrough therapy)’에 지정된 후보물질이었지만, 지난 5월 18세 이상 성인 대상 임상 3상인 바이아덕트(VIADUCT)스터디를 중단했다. 2~4세 영아 대상으로 진행 중인 임상 1b상도 중단하며 자폐스펙트럼장애 치료제 개발이 지연되고 있다.

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황수경 아스트로젠 대표는 “임상2상 승인으로 난치성 소아 신경질환 환우들의 고통을 조금이라도 덜어주고자 했던 창업목표에 조금 더 가까워졌다”며 “AST-001이 하루 빨리 시장에 출시되어 자폐스펙트럼장애 환우와 가족들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 최선을 다 하겠다”고 말했다.