혈우병 치료 쉬워질까...희귀의약품 '헴제닉스주' 허가 '국내 최초'

혈우병 유전자치료제가 국내 최초로 허가됐다. [사진=게티이미지뱅크]

혈우병 유전자치료제가 국내 최초로 허가돼 주목받고 있다. 유전자치료를 통해 환자가 더 이상 정기적으로 주사를 맞거나 약물을 복용할 필요가 줄어 일상생활에서의 제약이 크게 감소할 전망이다. 

16일 제약바이오 업계에 따르면 식품의약품안전처는 지난 13일 씨에스엘베링코리아가 수입하는 희귀의약품 ‘헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡)’를 허가했다.

헴제닉스주는 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자(FIX Inhibitor)가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료에 사용하는 제품이다. 기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 단회 투여해 B형 혈우병 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

B형 혈우병이란 혈액 응고에 관여하는 인자 중 혈액응고 제9인자의 일부 또는 전체 결핍으로 출혈 가능성이 증가하는 선천성 유전질환이다. 이 병에 걸리면 경미한 외상에도 출혈이 잘 발생하고, 출혈이 멈추는 데 시간이 오래 걸린다. 관절에서 출혈이 생기면 통증과 부종이 동반될 수 있으며, 피부 아래에 멍이나 작은 출혈점이 나타난다. 

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수술 후 과도한 출혈이나 치아가 빠질 때 심한 출혈이 발생할 수 있으며, 내부 출혈이 있을 경우 응급 상황으로 이어질 수 있다. 증상은 개인에 따라 다르며, 혈액 내 응고인자의 수치에 따라 심각성이 달라진다.

식약처는 헴제닉스주의 품질, 안전성·효과성, 제조 및 품질관리기준 등을 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(약칭: 첨단재생바이오법)’에서 정한 심사기준에 따라 과학적으로 철저하게 심사·평가하면서, 신속처리 대상으로 지정해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다고 설명했다. 

헴제닉스주는 첨단재생바이오법 제30조에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로, 제약사가 투여일로부터 15년간 이상사례 발생 현황을 추적조사하는 등 첨단바이오의약품 안전관리에 만전을 기할 예정이다.

식약처 관계자는 “앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 심각한 중증 질환이나 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다할 예정”이라고 말했다.