GC셀은 미국 관계사인 아티바 바이오테라퓨틱스(아티바)가 미국FDA로부터 ‘AB-201’의 1/2상 임상시험계획(IND)을 승인 받았다고 21일 밝혔다.

AB-201은 HER2(암유전자) 과발현 유방암, 위암 등의 고형암을 표적하는 제대혈 유래 CAR-NK 세포치료제다. 환자 본인의 면역세포를 이용한 CAR-T치료제와 달리 기성품 형태의 NK(자연살해) 세포치료제로, 범용적으로 사용이 가능하고 제조에 소요되는 시간을 기다릴 필요가 없다. 

또 NK 세포 내 활성화를 위해 최적화된 CAR구조와 선택성이 높은 항-HER2 세포 외 도메인이 특징이다. CD16(사람의 백혈구분화항원에 대한 모노클로널항체를 특성에 따라서 분류한 클러스터, Fc 수용체)의 발현율이 높은 NK세포를 활용, 자체 개발한 CAR를 통해 암세포 표면의 HER2에 대한 타깃 선택성을 높였다.

아티바 CEO인 프레드 아슬란은 “AB-201은 전신 투여되는 최초의 HER2 CAR-NK 후보물질로, 유방암과 위암을 포함한 가장 보편적인 HER2 과발현 고형암을 타깃으로 한다"며 "아티바의 대량 배양 NK 플랫폼 기술은 단일 제대혈로부터 수천 명의 환자를 치료할 수 있는 잠재력이 있으며, 기성품(Off the shelf)형태의 유전자 조작이 되지 않은 세포치료제와 유전자 조작이 된 CAR-NK 치료제 모두를 생산할 수 있음을 입증했다"고 밝혔다.

2017년 FDA 최초로 CAR-T치료제가 승인된 이후 현재까지도 혈액암 분야에서만 성과를 내고, 전체 암의 95%를 차지하는 고형암 분야에서는 진전된 결과를 내지 못하고 있다. 이 때문에 기성품 형태 고형암 타깃 CAR-NK의 미국 임상 진입은 의미가 남다르다.

아티바는 작년 SITC(면역항암학회)에서 AB-201에 대한 비임상 연구결과 포스터 발표, 동물실험에서 암세포 제거 및 종양 억제력이 탁월하다고 밝혔다. 난소암, 위암 등 동물모델에서 완전관해를 확인했으며, 특히 유방암 모델에서는 트라스투주맙 대비 높은 생존 이득을 나타내 HER2 과발현 고형암 치료 가능성을 확인한 바 있다.

한편 AB-201은 NK 세포치료제 원천기술을 보유한 GC셀이 지난 2020년 아티바에 기술 이전한 파이프라인 중 하나다. 아티바는 2019년 GC셀과 GC녹십자홀딩스가 세포치료제 개발을 위해 미국 샌디에이고에 설립한 NRDO(No Research, Development Only) 법인이다.