재미 한인 과학자, 환자 줄기세포로 파킨슨병 치료 성공 '세계 최초'

한인 과학자가 환자 자신의 줄기세포를 활용해 파킨슨 병을 치료하는데 세계 최초로 성공했다.

2일 한국과학기술원(KAIST)은 생명과학과 졸업생인 미국 하버드대 의대 맥린병원의 김광수 교수 연구팀이 파킨슨 병 환자의 피부세포를 변형해 뇌에 이식하는 방법으로 파킨슨 병의 임상치료에 성공했다고 밝혔다. 이번 연구결과는 의학분야 국제 학술지 '뉴잉글랜드 의학저널'에 지난달 14일 게재됐다.

파킨슨병은 치매, 뇌졸중과 더불어 3대 만성 퇴행성 뇌 신경계 질환으로 꼽힌다. 국내 환자수만 11만명에 달한다. 뇌에서 신경 전달물질인 도파민을 분비하는 신경세포가 사멸하며 발생하는 병으로, 근육이 떨리고 신체가 경직되며 보행장애 등이 발생한다.

김광수 교수 연구팀은 환자의 피부세포를 도파민 신경세포로 만드는 역분화 줄기세포 기술을 이용해 파킨슨병 환자를 임상치료하는데 세계 최초로 성공했다.

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앞서 2012년 노벨 생리의학상 수상자인 일본의 신야 야마나카 교수가 유도만능 줄기세포(iPS) 제조기술을 개발했지만, 현재까지 이를 뇌 질환에 적용해 성공한 사례는 없었다. 환자의 피부세포를 먼저 줄기세포로 바꾸고 이를 도파민 세포로 분화시켜 뇌에 안정적으로 이식해야 하는데, 이 과정에서 암이 발병하는 등의 부작용이 발생했기 때문이다.

김광수 교수 연구팀은 2009년과 2011년에 각각 바이러스를 사용하지 않고 환자의 세포로부터 iPS를 제작하는 기술을 세계 최초로 개발해 파킨슨병 동물 모델에 적용할 수 있음을 증명하기도 했다.

김 교수는 보유한 기술을 활용해 미국 식품의약국(FDA)의 최종 승인을 받아 2017년과 2018년 두 차례에 걸쳐 69세 파킨슨병 환자를 대상으로 iPS 이식수술을 진행했다. 

이식수술을 받은 환자는 조지 로페즈(George Lopez)씨로 의사이자 사업가다. 로페즈씨는 후속검사에서도, 종양 발생 등의 부작용이 없었고 증상이 호전됐으며 약물 복용량도 줄어든 것으로 나타났다. 임상시험 후 면역체계의 거부반응 없이 구두끈을 혼자 묶거나 수영을 할 수도 있게 됐다. 이에 지난 5월 의학저널 논문을 통해 임상치료에 성공했다고 공식 발표했다.

김 교수는 "향후 안정성과 효능성 입증을 위해 더 많은 환자를 대상으로 임상실험이 필요하며 FDA의 승인을 위해 필요한 절차를 밟고 있다"며 "후속 연구를 통해 맞춤형 줄기세포 치료가 파킨슨병 치료를 위한 또 하나의 보편적인 치료 방법으로 자리잡을 것"이라고 전했다.
 

김광수 미국 하버드대 의대 맥린병원 교수. [사진=한국과학기술원 제공]