美 UC버클리 연구팀, '기적의 치료제' 새 유전자 가위 발견

이소라 기자 2019-02-05 09:21

국제학술지 '네이처'에 결과 발표

[사진=아이클릭아트]

미국 UC버클리 연구팀이 기존 유전자 가위보다 더욱 정교한 기술의 새 유전자 가위 기술을 공개하면서 치료제가 없는 유전자 질환을 앓고 있는 환자들에게 희소식이 전해졌다.

'크리스퍼'(CRISPR) 유전자 가위는 질병 치료법을 개발하거나 품종을 개량하는 연구에 널리 쓰이고 있다.

유전자 가위는 유전물질인 DNA(디옥시리보핵산)에서 원하는 부위를 마치 '가위'처럼 잘라 내는 교정 기법을 뜻한다.

이런 가운데 최근 새 크리스퍼 유전자 가위가 등장했다. 기존 유전자 가위 '도구함'에 새 도구가 추가된 셈이다.

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미국 버클리 캘리포니아대(UC버클리) 연구진은 'CasX'라고 불리는 효소의 기능과 구조를 분석했다고 5일 밝혔다. 연구 결과는 이날 국제학술지 '네이처'(Nature)에 실렸다.

크리스퍼 가위는 편집해야 할 타깃 DNA를 찾아 주는 '가이드 RNA(리보핵산)'와 타깃을 자르는 '절단효소'로 구성된다. 'Cas9'이라는 절단효소를 쓰는 '크리스퍼-Cas9'은 학계에서 가장 널리 사용되는 유전자 가위다. Cas9 효소 대신 Cpf1(Cas12a) 효소를 붙인 '크리스퍼-Cpf1'도 있다.

연구진은 이번 연구에서 'CasX'라는 또 다른 Cas 효소의 특징을 규명했다. 이 효소는 지하수에 사는 미생물에서 분리됐다.

효소는 사람세포와 대장균에서 표적 DNA를 자를 수 있었다. Cas9, Cas12a 효소처럼 크리스퍼 가위에서 '가위 날' 역할을 하는 셈이다.

CasX는 앞서 발견된 두 효소에 비해 크기가 작다. 986개 아미노산으로 구성됐는데, 이런 작은 크기는 유전자 치료 연구 등에는 장점이 된다.

연구진은 "이번 결과가 새 크리스퍼 플랫폼을 자리 잡게 하는 데 기여하리라 본다"며 "CasX는 전달력과 안전성이 높은 치료법을 개발하는 데 가능성을 제공할 것"이라고 의의를 밝혔다.