콘테라파마는 희귀 신경 질환 치료를 위한 차세대 RNA 기반 치료제 발굴을 가능케 하는 노바(NOVA) 플랫폼 기술 구축을 완료했다고 24일 밝혔다. 

콘테라파마는 신경계 질환 혁신 신약을 개발하는 부광약품 자회사다. 

노바 플랫폼은 다양한 종류의 모달리티(약물의 형태)와 복수의 작용기전을 갖는 약물을 디자인할 수 있다. 특정 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 새로운 RNA 조절 치료제를 개발할 수 있게 된 것이다.

RNA 치료제는 개인 맞춤형 의료를 실현할 새로운 약물 형태로, 치료제 영역에서의 입지를 빠르게 확장하고 있다. 기존 방법으로 약물 개발이 어려웠던 문제를 RNA 치료제가 해결함으로, 새로운 약물 및 작용기전을 타깃할 수 있게 됐다. 이를 통해 질병을 유발하는 원인을 개선함으로써 환자들에게 질병의 근본적인 원인을 조절할 수 있는 새로운 치료법을 제공한다.  

바이오인포매틱스(생물정보학)를 접목한 노바 플랫폼은 독자적인 설계 알고리즘과 AI 기반 활성 예측 프로그램을 통해 높은 효능을 갖는 안티센스올리고뉴클레오타이드(ASO) 및 짧은간섭 RNA(small interfering RNA, siRNA) 약물을 도출할 수 있다. 

이렇게 다양한 종류의 모달리티를 사용함으로 콘테라파마는 특정 표적 및 질병을 치료할 수 있는 최적의 치료제를 선택할 수 있게됐다. 노바 플랫폼으로부터 여러 유전적 탈수초 질환을 타겟하는 4개의 프로그램이 도출됐다. 올  4분기에 추가 프로그램도 예정돼 있다. 

노바 플랫폼의 구축과 콘테라파마의 파이프라인 확장은 덴마크 코펜하겐에 위치한 콘테라파마의 새로운 최첨단 연구소의 완공과 함께 진행된다. 

토마스 세이거 콘테라파마 CEO는 "검증된 타깃을 가진 질환을 선정하는 방식의 회사 전략은 성장하고 있는 CNS 분야에서 콘테라파마를 경쟁력 있는 회사로 자리잡게 해 줄 것"이라며 "콘테라파마는 환자의 삶을 변화시킬 잠재력 높은 프로그램을 제공할 것이며, 이것이 콘테라파마의 포부이자 목표"라고 밝혔다.