GC녹십자, 헌터증후군 치료제 유럽 희귀의약품 지정
2021-11-02 14:13
세계 최초 뇌실투여법(ICV), 환자의 미충족 수요 해결 기대
GC녹십자는 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'가 유럽의약품청(EMA)으로부터 '희귀의약품지정'을 받았다고 2일 밝혔다.
헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로 남아 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다. 환자 중 약 70%가 중추신경손상 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.
헌터라제ICV는 기존 정맥주사 치료법이 환자의 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 점을 개선한 것이 특징이다. GC녹십자가 세계 최초로 ICV 투여 치료법 개발에 성공해 올해 초 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.
앞서 일본에서 진행된 임상에서 헌터라제ICV는 중추신경손상의 핵심 원인 물질인 '헤파란황산'을 70% 이상 감소시킴과 동시에 발달 연령 개선에도 긍정적인 효과를 보인 바 있다.
아울러 GC녹십자 측은 헌터라제ICV가 유럽 희귀의약품 승인을 위한 기준인 '유병율'(1만명 당 5명 이하)과 '의학적 타당성' 등 모든 기준을 충족했다고 설명했다.