제약바이오업계가 미지의 영역 치료제 시장을 타개하기 위한 노력을 계속하고 있다.

26일 업계에 따르면, 소위 ‘난공불락’으로 불리는 치매치료제와 NASH(비알코올성지방간염)치료제, 아토피 신약 시장을 차지하기 위한 경쟁이 갈수록 심화되고 있다.

전세계적으로 매년 환자가 100만여명씩 증가하는 치매치료제 시장은 열기가 뜨겁다. 특히, 치매치료제의 경우 뛰어난 R&D(연구개발) 기술을 자랑하는 글로벌제약사도 임상3상에서 번번이 고배를 마시면서 개발에 대한 갈증을 일으키고 있다.

이 가운데 최근 바이오젠과 에자이가 개발한 치매치료제 '아두카누맙'이 FDA로부터 치매 신약에 대한 신속 승인을 받으면서 시장이 더욱 탄력을 받고 있다.

국내에서는 젬백스앤카엘과 지엔티파마, 메디포스트 등 바이오기업들이 개발에 속도를 내고 있다.

젬백스앤카엘은 지난해 5월 FDA로부터 치매치료제 ‘GV1001’의 임상2상 시험계획(IND) 승인을 받았으며, 국내에서는 3상 허가를 준비하고 있다.

GV1001은 인간 텔로머라제(Telomerase, 효소의 일종)에서 유래한 16개의 아미노산으로 구성된 펩타이드다. 텔로머라제는 염색체 말단에 존재하는 텔로미어의 길이를 유지하는 고유의 기능 이외에 면역 항암 효과, 항염, 항산화, 세포 보호 효과 등의 다양한 기능을 갖는다.

GV1001은 뇌세포 사멸을 줄이고 활성산소의 수준을 낮춰 신경 줄기세포 증식 능력을 보호하는 기능을 하고 있는데, 알츠하이머의 주 원인 중 하나인 아밀로이드 베타의 양을 현저하게 감소시키는 것이 장점으로 꼽힌다.

지엔티파마는 치매 신약후보물질 ‘크리스데살라진’을 치매국책연구단과 함께 개발 중이다. 크리스데살라진은 알츠하이머 치매 원인으로 꼽히는 뇌 신경세포 사멸을 억제하고, 아밀로이드 플라크 생성을 유발하는 것으로 알려진 활성산소와 염증도 동시에 막는 다중 표적 약물이다. 지엔티파마는 반려견 대상의 임상3상에서 크리스데살라진의 약효를 입증했다.

기대를 받던 메디포스트의 ‘뉴로스템’은 최근 올해 1상과 2a상의 개발이 중단됐다. 뉴로스템은 제대혈유래 중간엽줄기세포를 이용한 알츠하이머성 치매 치료제로, 2013년 임상시험을 시작했으나 인지기능개선 유무를 확인하지 못했다. 그러나 메디포스트는 추후 적절한 질병 단계 및 평가기간 설정, 효능 강화 등을 보완해 개발을 지속할 계획이다.

시장규모가 연평균 45%씩 성장해 오는 2026년에는 253억 달러(약 30조원)에 달할 것으로 예상되는 NASH치료제 역시 차세대 먹거리 시장이 될 전망이다.

비알코올성지방간염은 음주와 상관없이 서구화된 식습관 등으로 인해 간에 지방이 쌓이는 질환으로, 추후 간섬유화나 간경변, 심할 경우 간암으로 이어질 수 있어 위험이 크다.

이번에 한미약품 신약후보물질 ‘HM12525A’를 기술이전 받은 MSD는 HM12525A를 NASH치료제로 개발할 예정이다. 추후 미국 내에서 임상2상을 추진할 것으로 알려졌다.

베링거인겔하임과 길리어드사이언스는 유한양행의 NASH 치료후보물질을 각각 1조50억원, 8800억원에 사들여 개발에 나서고 있다.

국내에서도 NASH 열기는 뜨겁다.

LG화학은 최근 중국의 트랜스테라 바이오사이언스(TransThera Biosciences)로부터 전임상 단계의 NASH 신약후보물질을 도입하고 개발에 나섰다. 앞서 지난해 3월 스웨덴의 스프린트 바이오사이언스(Sprint Bioscience)와도 계약을 체결하고, 후보물질 발굴 단계 연구를 진행하고 있다.

삼일제약은 2016년 이스라엘 제약사 갈메드로부터 국내 판권을 획득한 NASH치료제 후보물질 ‘아람콜’을 지난해 12월 식품의약품안전처로부터 국내 임상3상 승인을 받았으며, 엔지켐생명과학은 신약후보물질 'EC-18'을 NASH치료제로 개발하기 위해 임상2상을 준비 중이다.

또 일동제약은 최근 독일 제약사 에보텍과 NASH 신약후보물질 ‘ID11903’ 개발 협력에 나섰다. 에보텍이 보유한 약물 연구 플랫폼 ‘인디고(INDiGO)’를 활용해 비임상 독성연구 및 임상연구용 약물 제조, 관련 데이터 확보 등 ID11903의 임상 진입에 필요한 제반 작업을 진행할 계획이다.

아토피 신약개발도 한창이다.

JW중외제약이 개발 중인 아토피 피부염 치료제 'JW1601'은 최근 국내 임상1상 결과에서 안전성을 입증했다. 지난해 2월부터 세브란스병원과 서울대학교병원에서 총 88명의 건강한 한국인과 코카시안(백인), 일본인을 대상으로 안전성·내약성을 비롯한 약물의 효과, 생체 반응을 평가하는 임상1상을 진행한 바 있다. JW1601을 도입한 덴마크 제약사 레오파마는 지난해 미국에 임상1상을 신청했다.

바이오기업 SCM생명과학은 줄기세포 치료제 'SCM-AGH'를 아토피피부염 적응증으로 개발 중이며, 노바셀테크놀로지는 아토피 면역 치료 신약후보물질 ‘NCP112’를 개발 중이다.