日, 만능줄기세포로 '혈소판' 대량생산한다
2017-08-07 10:08
메가카리온 교토대 공동연구랩은 클린룸을 설치해 철저한 품질관리를 시행하고 있다. (메가카리온 홈페이지)
일본의 제약·화학 관련 16개 기업이 만능줄기세포(iPS세포)를 이용해 혈액 성분인 혈소판을 대량생산하는 기술을 세계 최초로 확립했다.
니혼게이자이신문은 7일 그동안 헌혈에 의존했던 혈소판 양산을 내년부터 iPS세포를 활용해 제조하고, 2020년 승인을 목표로 임상시험에 들어간다고 보도했다.
일본 교토대와 도쿄대가 설립한 벤처기업 메가카리온(Mega Karyon)과 오츠카제약그룹이 협력해 임상시험을 실시한다.
◆ iSP세포로 혈소판 대량생산한다
혈소판의 수혈은 일본 국내에서 연간 80만명 정도가 받고 있어 국내 시장 규모는 약값을 기초로 약 700억 엔(약 7000억원)에 이른다. 미국의 관련 시장 규모는 일본의 3배다.
메가카리온에 따르면, iPS세포를 이용해 혈소판을 제조하는데 드는 비용은 헌혈보다 대폭 줄어들 전망이다. 헌혈로 수혈된 혈소판은 냉장보관이 불가능하기 때문에 이용기한이 4일 뿐이지만, iPS세포로 제조된 혈소판은 무균화(無菌化)로 인해 2주 더 보관할 수 있어 보관비용이 저렴해진다.
뿐만 아니라, 바이러스 등 병원체 혼입도 막을 수 있다. 일본은 헌혈 시에 혼입된 바이러스로 인해 C형 간염이 확산되고, 에이즈 피해자가 발생되기도 했지만 iPS세포로 제조하면 이와 같은 위험을회피할 수 있게 된다.
메가카리온은 혈소판을 iPS세포로 양산하는 기술을 보유하고 있으며, 임상시험을 위해 오츠카제약공장, 닛산화학공장 등 15개 기업과 양산기술에 대한 연구를 진행해 왔다. 안전성을 조사하는 임상시험용 혈액제제(지혈제)를 제조하고, 2018년에 본격적인 시험을 시작한다는 계획이다.
니혼게이자이신문은 이 혈액제제가 일본당국이 지정한 ‘재생의료제품’에 해당되기 때문에 조건부 승인 등이 가능한 조기승인제도를 활용할 수 있을 것으로 내다봤다. 메가카리온은 실제 지혈제 제조는 생산 설비를 갖춘 기업에 맡긴다는 계획이다.
iPS세포를 활용하면 이제까지 연구실에서 1~3인분의 혈소판을 만들 수 있었지만, 수천 명 규모의 혈소판을 양산하기 위해서는 세세한 조건 설정과 특수한 첨가제가 필수다. 필터로 이물질을 제거하고 혈액제제를 포장하는 기술 등 다양한 요소기술을 보유한 각 기업이 협력해 상용화를 앞당긴다는 계획이다.
◆ iSP세포로 질병 치료제도 만든다
앞서 교토대 iSP세포연구소는 근육 안에 뼈가 생기는 난치병인 진행성 공화성 섬유이형성증(FOP)의 치료제 후보를 iPS 세포를 사용해 발견했다고 발표한 바 있다.
이에 따라 연구소는 교토대 부속병원에서 임상시험을 시작해 치료제의 안전성과 효과성을 확인하기로 했다. iSP세포를 활용한 질병 치료제의 임상시험 실시를 위해 대학 차원 혹은 정부 심사위원회의 허가를 기다리는 중이다.
연구팀은 FOP 환자로부터 제공받은 세포로 iSP세포를 제작해 이를 뼈 형성과 관련된 세포로 변화시킨 후 7000종의 약품을 투여해 그 효과에 대해 조사했다. 그 결과 장기이식의 거부반응을 막는 약으로 사용되는 라파마이신이라는 물질에 뼈의 형성을 억제하는 효과가 있다는 것을 확인했다.
특히 iSP세포 활용은 두 가지 분야에서 관련 연구가 활발히 진행되고 있다.
iSP세포를 다양한 세포와 장기로 변화시켜 환자에게 이식하는 재생의료 분야와 질병 상태를 재현한 세포를 만들어 치료제 후보물질을 찾는 치료제 분야 등 두 가지 분야다.
또 재생의료와 관련해서는 일본의 국책연구기관인 이화학연구소 연구팀이 지난 2014년부터 노화에 따라 발생률이 증가하는 눈 질환인 '가령황반변성(ARM)' 환자에게 iSP세포로 만든 망막을 이식하는 임상연구가 진행되고 있다.
뿐만 아니라, 바이러스 등 병원체 혼입도 막을 수 있다. 일본은 헌혈 시에 혼입된 바이러스로 인해 C형 간염이 확산되고, 에이즈 피해자가 발생되기도 했지만 iPS세포로 제조하면 이와 같은 위험을회피할 수 있게 된다.
메가카리온은 혈소판을 iPS세포로 양산하는 기술을 보유하고 있으며, 임상시험을 위해 오츠카제약공장, 닛산화학공장 등 15개 기업과 양산기술에 대한 연구를 진행해 왔다. 안전성을 조사하는 임상시험용 혈액제제(지혈제)를 제조하고, 2018년에 본격적인 시험을 시작한다는 계획이다.
iPS세포로 혈소판을 제조하는 메카니즘. (메가카리온 제공)
니혼게이자이신문은 이 혈액제제가 일본당국이 지정한 ‘재생의료제품’에 해당되기 때문에 조건부 승인 등이 가능한 조기승인제도를 활용할 수 있을 것으로 내다봤다. 메가카리온은 실제 지혈제 제조는 생산 설비를 갖춘 기업에 맡긴다는 계획이다.
iPS세포를 활용하면 이제까지 연구실에서 1~3인분의 혈소판을 만들 수 있었지만, 수천 명 규모의 혈소판을 양산하기 위해서는 세세한 조건 설정과 특수한 첨가제가 필수다. 필터로 이물질을 제거하고 혈액제제를 포장하는 기술 등 다양한 요소기술을 보유한 각 기업이 협력해 상용화를 앞당긴다는 계획이다.
◆ iSP세포로 질병 치료제도 만든다
앞서 교토대 iSP세포연구소는 근육 안에 뼈가 생기는 난치병인 진행성 공화성 섬유이형성증(FOP)의 치료제 후보를 iPS 세포를 사용해 발견했다고 발표한 바 있다.
이에 따라 연구소는 교토대 부속병원에서 임상시험을 시작해 치료제의 안전성과 효과성을 확인하기로 했다. iSP세포를 활용한 질병 치료제의 임상시험 실시를 위해 대학 차원 혹은 정부 심사위원회의 허가를 기다리는 중이다.
연구팀은 FOP 환자로부터 제공받은 세포로 iSP세포를 제작해 이를 뼈 형성과 관련된 세포로 변화시킨 후 7000종의 약품을 투여해 그 효과에 대해 조사했다. 그 결과 장기이식의 거부반응을 막는 약으로 사용되는 라파마이신이라는 물질에 뼈의 형성을 억제하는 효과가 있다는 것을 확인했다.
특히 iSP세포 활용은 두 가지 분야에서 관련 연구가 활발히 진행되고 있다.
iSP세포를 다양한 세포와 장기로 변화시켜 환자에게 이식하는 재생의료 분야와 질병 상태를 재현한 세포를 만들어 치료제 후보물질을 찾는 치료제 분야 등 두 가지 분야다.
또 재생의료와 관련해서는 일본의 국책연구기관인 이화학연구소 연구팀이 지난 2014년부터 노화에 따라 발생률이 증가하는 눈 질환인 '가령황반변성(ARM)' 환자에게 iSP세포로 만든 망막을 이식하는 임상연구가 진행되고 있다.