GC녹십자는 혈전성 혈소판 감소성 자반증(Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, TTP) 치료제 후보물질(GC1126A)에 대해 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 5일 밝혔다.

회사는 이번 희귀의약품 지정으로 연구개발 비용 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 소아대상임상시험계획서 제출 면제 혜택을 받을 수 있다. 또 허가 승인 시 시판허가일로부터 7년간 시장 독점 혜택도 부여받는다.

TTP는 100만명 중 3~11명가량 발생하는 희귀출혈질환으로 전신에 작은 혈전이 형성돼, 뇌와 심장 등 주요 기관으로의 혈액 흐름을 차단한다. 이에 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 약 90%의 환자가 사망에 이르는 치명적인 질환으로 알려져있다. 

GC녹십자에 따르면 GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질이다. 지난 6월 국제혈전지혈학회(ISTH) 2023에서 기존 약물과 야생형 ADAMTS13 대비 우수한 효능과 높은 활성도를 유지한다는 강점을 발표했다.

GC녹십자 관계자는 “희귀출혈질환 계열 내 최고(Best-in-Class) 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다”며 “환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 혁신 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.