미국 식품의약국(FDA)의 항암제자문위원회(Oncology Drug Advisory Committee·ODAC)가 한미약품의 비소세포폐암 치료제 ‘포지오티닙’의 효능 및 안전성에 대해 부정적인 의견을 내면서 허가 여부가 불투명해졌다. 호중구감소증 치료 신약 ‘롤론티스’에 이어 ‘포지오티닙’의 허가로 올해 2연속 FDA 신약을 노리던 한미약품의 계획에도 차질이 불가피할 것으로 보인다.

21일 제약업계에 따르면 FDA는 오는 22일 열릴 포지오티닙에 대한 항암제자문위원회(ODAC) 회의를 앞두고 ‘브리핑 문서’를 20일(현지시간) 공개했다.

이 자료에 따르면 자문위원회는 포지오티닙의 효능에 대해 “만약 가속 승인이 이뤄진다면 지금껏 승인된 폐암에 대한 표적 치료법 중 가장 효과가 낮은 치료법이 될 것”이라고 평가했다.

자문위는 포지오티닙의 경우 전체 환자 대비 종양 크기 감소 등의 객관적인 반응을 확인할 수 있는 환자의 비율을 뜻하는 객관적 반응률(ORR)이 28%, 반응 지속 기간 중앙값(mDoR)이 5.1개월 수준으로 낮다고 했다.

실제로 지난 5월 승인받은 아스트라제네카-다이이찌산쿄의 항체-약물접합체(ADC) 항암 신약 '엔허투'의 경우 ORR이 58%, mDoR은 8.7개월로 포지오티닙과는 차이가 있다.

자문위는 포지오티닙의 안전성에 대해서도 우려를 했다. 포지오티닙의 1일 1회 16㎎ 투약군 368명 중 3~4급 부작용이 85%, 투약 용량 감소가 57%에 달하는 등 안전성 프로파일 면에서 약물 내성이 낮다고 봤다. 이 같은 부작용 등이 대체 투여군에서는 완화될 수 있을 것으로 보면서도 해당 용량의 효능에 대해서는 추가적인 분석이 필요하다고 했다.

한미약품은 즉각 반박에 나섰다. 회사 측은 “위험이 충분히 관리 가능하거나 환자에게 주는 이익이 위험 대비 유용할 경우 신약으로 허가될 수 있다”고 했다. 그러면서 “포지오티닙은 현재까지 마땅한 치료제가 없는 HER2 엑손20 변이 비소세포폐암 환자들에게 다양한 치료 옵션 중 하나로 충분한 역할을 할 수 있는 혁신 치료제”라며 “현재까지 보고된 이상반응들은 타 약제들에서도 나타나는 사례들로, 충분히 예측가능하고 관리 가능할 뿐 아니라 포지오티닙이 환자들에게 주는 혜택이 위험보다 분명히 크다”고 설명했다.

마지막으로 한미약품은 “ODAC 논의 후 내려지는 권고 자체도 포지오티닙에 대한 FDA의 최종 승인 여부에 대한 구속력은 없다”고 강조했다.

FDA는 ODAC 권고를 포함한 모든 상황을 검토한 뒤 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 오는 11월24일까지 최종 허가여부를 결정할 예정이다.

한편 이날 한미약품의 주가는 하루 만에 15.54%나 폭락한 23만6500원에 거래를 마쳤다. 제약 업계에서는 FDA가 포지오티닙의 효과성과 안전성에 대해 강한 의문을 제기하면서, 향후 승인이 어려울 수 있다는 전망이 나오고 있다.