메디포스트 “뉴로스템, 임상 1/2a상 결과…통계적 유의성 확인 안돼”
2020-07-07 17:00
1차 유효성 평가변수의 통계적 유의성 미확인
예상 치료효능물질 분비 증가...추후 보완해 치매 치료제 개발 진행
예상 치료효능물질 분비 증가...추후 보완해 치매 치료제 개발 진행
[사진=메디포스트 제공]
뉴로스템은 제대혈유래 중간엽줄기세포를 이용한 알츠하이머성 치매 치료제로, 2013년 임상시험을 시작해 올 1월 식약처에 종료 보고를 마쳤다.
투여 방법은 뉴로스템과 위약(가짜약)을 오마야 리저버(Ommaya reservoir)를 통해 뇌실 내 각각 4주 간격으로 3회 투여했으며, 24주 관찰 기간을 거쳐 안전성과 탐색적 유효성을 평가했다.
그 결과, 1차 유효성 평가 변수인 ‘ADAS-Cog’의 변화량 평가변수에서 통계적 유의성을 확인하지 못했다.
다만 관찰 결과 이상사례는 대부분 경증이며, DLT(투여 독성) 또한 발생하지 않아 안전성과 내약성은 양호한 것으로 나타났다.
또 일시적으로 뇌척수액에서 아밀로이드 베타와 타우 수치 등이 감소했고, 투여 후 24주째 관찰에서도 아밀로이드 침착이 위약군 대비 감소하는 경향을 보였다.
메디포스트 관계자는 “예상 치료효능물질의 분비가 증가되는 소견을 확인했으나 비교적 짧은 임상시험 기간 내에 인지기능개선 유무를 확인하기는 힘들었다”며 “추후 적절한 질병 단계 및 평가기간 설정, 효능 강화 등을 보완해 치매 치료제 개발을 진행할 계획”이라고 말했다.