바이오시밀러 개발 전문업체 바이오큐어팜은 급성 백혈병 세포 치료제 ‘CAR-T’에 대한 비임상시험을 통해 안전성·독성을 확인했다고 17일 밝혔다.

이번 결과는 임상 시험 계획 승인 신청(IND)을 위한 선행 과정으로, 식품의약품안전처 가이드라인에 의해 수행된 비임상 결과다.

연구 결과, 바이오큐어팜이 개발한 CAR-T 세포를 실험용 쥐에 주입하자 7일과 28일 이내에 완전히 소멸되는 것으로 나타났다.

바이오큐어팜은 치료용 CAR-T 세포를 고용량 주입 시 독성 증상이 나타나지 않아 이번 결과가 임상 시험 단계에서 객관적 지표로 활용될 것으로 예상하고 있다. 주입된 치료제가 완전히 소멸돼 안전성 측면에서 의미가 있다고 밝혔다.

이번 연구는 CAR-T 세포치료제의 최초 전임상 시험 결과다. 바이오큐어팜과 파로스백신 협업으로 진행됐으며, 임상시험 수탁기관(CRO)인 오송첨단의료산업진흥재단과 크로엔에서 독성‧안전성 시험을 GLP(우수실험실운영규정) 기준으로 수행했다.

바이오큐어팜 측은 “식약처 가이드라인에 따라 단회 정맥 투여 분포‧독성 시험을 성공적으로 완료했다”며 “이번 시험 결과로 CAR-T 세포치료제의 임상시험과 제품화를 위한 생산을 진행할 수 있게 됐다”고 밝혔다.

CAR-T 세포는 환자 자신의 자가면역체계를 강화해 암세포를 특이적으로 공격하는 획기적인 치료법이다. T세포는 사람 면역체계에서 기본적인 보호 체계이며, 면역 반응을 유도‧조절하고 병원체에 감염된 세포를 없애는데 중요한 역할을 한다.

인공적으로 개발된 T세포는 암세포만을 특이적으로 인지해 건강한 세포를 손상시키지 않고 암세포만을 파괴한다. 엔지니어 가공 결과 T세포 표면에 새로운 수용체가 생성돼 암세포 표면의 단백질‧항원 자체를 인식하고, 이에 부착할 수 있는 능력을 향상시킨다. 새로운 T세포 수용체는 ‘키메라 항원 수용체’ 또는 CAR(Chimeric Antigen Receptor)-T라고 약칭한다.

이상목 바이오큐어팜 대표는 “이번 비임상 결과가 매우 고무적이고 임상 개발을 위한 중요한 단계이며, 제품화를 계획하고 있다”고 말했다.