골관절염 신약 유전자치료제 ‘인보사’의 연골재생 효과에 논란을 겪었던 코오롱티슈진·코오롱생명과학이 미국 3상 임상시험으로 위기 극복에 나선다. 이를 통해 치료 패러다임 변화와 글로벌 신약으로의 성장을 자신하고 있지만, 연골재생·구조개선에 실질적으로 사용되기까지는 적잖은 난관이 예상된다.

이우석 코오롱티슈진 대표는 10일 서울 강서구 코오롱원앤온리타워에서 진행된 기자간담회에서 “인보사에 대한 3상 임상시험을 통해 통증완화와 기능개선, 관절구조개선을 포함한 근본적 치료제(DMOAD, 디모드)로서의 가치를 입증하겠다”고 밝혔다.

인보사는 사람 정상 동종연골세포와 세포 분화를 촉진하는 성장인자를 가진 세포를 무릎 관절강 내에 주사로 투여해 골관절염을 치료하는 바이오신약이다. 차별화된 작용기전으로 통증완화에 이어 연골재생 효과까지 기대됐다.

그러나 지난해 7월 식품의약품안전처는 ‘3개월 이상 약물·물리치료에도 불구하고 통증 등 증상이 지속되는 중등도 무릎 골관절염’ 치료에 쓸 수 있도록 허가했다. 임상시험에서 연골재생이 주요 평가변수로 고려되지 않아 충분히 입증됐다고 보기 어려운 것으로 판단했다.

때문에 연골재생 효과는 부풀려진 것이 아니냐는 의혹이 제기됐다. 이에 코오롱티슈진은 일부 환자에서 연골재생 효과가 확인됐다면서 장기적인 관찰을 통해 확인해야 한다고 반박해왔다. 이후 준비과정을 거쳐 최근 미국 3상 임상시험을 개시했다. 첫 환자 투약은 오는 9~10월에 이뤄진다. 2021년 허가 신청이 목표다.

그러나 이번 임상시험에서도 연골재생을 통한 구조개선은 주요 평가변수에서 배제됐다. 이에 대해 이 대표는 지난해 식약처 허가심사 결과와는 다를 것이라고 해명했다. 미 FDA(식품의약국)의 경우 2차 평가변수라 하더라도 통계적 유의성이 입증되면 허가사항에 반영될 수 있다는 것이다.

이 대표는 인보사가 갖는 미래가치를 확신했다. 미 시장조사 전문기관 L.E.K 보고서를 인용하며 인보사 잠재가치가 연 10조원 이상에 이를 것이라고 전망했다. 이는 전 세계 의약품 매출액 순위 중 2위에 이르는 수치다.

이 대표는 “인보사는 해외에서도 골관절염 시장을 변화시킬 ‘게임 체인저’로 평가되고 있다. 국내 최초로 상위 10대 글로벌 의약품 안에 드는 것이 목표”라며 “미국 3상 임상시험 돌입은 인보사가 글로벌 블록버스터로 성장할 가능성을 열게 된 것”이라고 밝혔다.