[특징주] 툴젠, 세계 첫 유전자 가위 치료제 '엑사셀' 승인 검토에 강세
2023-10-30 14:24
30일 한국거래소에 따르면 오전 10시15분 기준 툴젠 주가는 전 거래일 대비 6650원(22.89%) 오른 3만5700원에 거래되고 있다.
전일 나온 '조선비즈' 보도에 따르면 FDA는 외부 자문단이 오는 31일(현지 시각) 유전자 가위인 크리스퍼를 활용한 겸상적혈구빈혈 치료법 '엑사셀'을 두고 회의할 예정이라 밝혔다. 만약 FDA의 승인을 받으면 미국에서 크리스퍼를 기반으로 한 최초의 유전자 치료법이 나오게 되는 셈이다.
크리스퍼 유전자 가위(CRISPR-Cas9)는 DNA에서 특정 유전자를 잘라내고 교정하는 기술이다. 따라서 유전자 이상으로 나타나는 유전병에 새로운 치료법이 될 거라 예상됐다.
그중 하나가 겸상적혈구빈혈증이다. 유전적 돌연변이로 인해 산소를 운반하는 적혈구의 단백질 '헤모글로빈'이 비정상적인 형태를 보이는 질병이다. 비정상 헤모글로빈으로 적혈구가 낫 모양이 되며 서로 뭉치면서 혈류를 차단하고 통증, 장기 손상을 일으킨다.
지금까지 겸상적혈구빈혈증은 골수 이식으로만 영구적으로 치료할 수 있었다. 그러나 미국의 버텍스 제약과 스위스의 크리스퍼 테라퓨틱스가 이를 크리스퍼 유전자 가위로 치료하는 '엑사셀(exa-cel)' 치료제를 개발하면서 판도를 바꿨다.
그러나 FDA는 크리스퍼 유전자 가위의 예상치 못한 부작용에 대해 우려하고 있다. 크리스퍼가 사람의 유전체에 영향을 줘 암이나 장애를 일으킬 수 있기 때문이다. 따라서 FDA는 엑사셀 개발 회사가 이를 평가했는지 앞으로 추가 연구가 필요할지 결정할 것으로 보인다.
이 같은 소식에 툴젠이 주목받고 있다. 툴젠은 지난 23년간 1세대 징크핑거(ZFN), 2세대 탈렌(TALEN), 3세대 크리스퍼(CRISPR) 기반 유전자 가위를 모두 개발해 발전시켜 왔다. 특히 크리스퍼 유전자 가위 관련 특허를 다수 보유하고 있다.