[인터뷰] 유한양행이 선택한 '임상개발연구기관' 메디라마..."韓 바이오텍 FDA 신약 승인 돕겠다"
2022-08-08 09:52
문한림 메디라마 대표 [사진=메디라마]
국내 제약바이오 기업에 미국 식품의약국(FDA) 신약 허가는 '그림의 떡'인 경우가 많다. 1만8000명 이상이 근무하는 세계에서 가장 큰 의약품 규제 기관 FDA의 승인은 상당히 까다롭기 때문이다. 실제 물질 탐색부터 임상 1~3상 모두를 자체 수행해 미국 FDA에 문턱을 넘은 국산 신약은 SK바이오팜의 엑스코프리(성분명 세노바메이트)가 유일하다.
올해도 GC녹십자 면역글로불린 제제 알리글로가 지난 3월 FDA로부터 CRL(보완요청공문)을 받았고 메지온의 폰탄수술 환자 치료제 유데나필도 허가가 불발됐다.
이런 실패 사례를 줄여주기 위한 비즈니스 모델이 나왔다. 신약개발 임상 디자인 설계부터 사업개발(BD), 품목허가(NDA)까지 지원하는 임상개발연구기관(CDRO) 메디라마가 그 주인공이다.
이들 회사는 기존 CRO(임상시험수탁기관)와 차별화된 CDRO를 내세우고 있다. CRO가 기업의 손발이 되어 임상을 대행한다면 CDRO는 두뇌처럼 임상 디자인부터 임상 수행 기관까지 모두 관리 감독한다. 즉 신약후보 물질의 임상 전략을 수립하고, 이른 시일 내 PoC(Proof of Concept, 개념 증명) 데이터를 만들도록 도와주는 임상개발본부를 사업 모델로 내세운 것이다.
메디라마를 총괄하는 문한림 대표는 가톨릭대학교 의과대학 혈액종양내과 교수와, 미국 국립보건원(NIH) 연구 과학자를 거쳐 사노피와 글락소스미스클라인(GSK)에서 항암제 임상 2~3상을 주로 지휘한 '임상 전문가'다. 사노피 엘록사틴, 위암 수술 후 보조 항암요법 등 다양한 임상 성공을 경험한 바 있다.
문 대표에 따르면 신약개발의 과정은 발견단계(Discovery)와 개발단계(Development)로 나뉜다. 일반적으로 발견단계는 질병 타깃을 정하고, 동물시험 등을 거쳐 신약후보물질을 도출하는 단계이며, 개발단계에서 사람에서의 안전성과 유효성을 확인하는 임상시험을 실시하게 된다.
이 임상 과정은 대단히 비용이 많이 들고 위험성이 크다. 문 대표는 "비임상 시험에서는 대략 100억원에서 200억원 정도가 들고 임상 1상에서 3상은 최대 1조원 가까이 든다"며 "환자 한 명당 항암제 기준 국내에서는 2.5억원 정도, 미국 기준으로 5억원 정도 들어가는데 3상까지 수천 명 임상을 진행하면 비용이 엄청나게 늘어나는 것"이라고 설명했다.
문 대표는 미국 FDA 승인을 위해서는 '임상 계획서'를 잘 짜야 하며 유효성보다 위험성을 낮추는 것이 중요하다고 했다. 그는 "FDA 승인 문서에는 '이익이 위험을 상회하여 승인한다'라는 구절이 포함돼 있다"며 "이는 유효성보다 위험에 대한 평가가 기본 잣대라는 것"이라고 말했다.
또한 처음 디자인한 임상 목표에 정확히 도달해야 승인될 수 있다고 했다. 문 대표에 따르면 가장 중요한 것은 처음 임상시험을 디자인한 그대로 목표 지점에 도달하는 것이다. 예를 들어 어떤 질병 발생률을 80% 정도까지 떨어뜨리겠다고 임상 계획서를 냈는데 70%밖에 떨어뜨리지 못했을 때, 디자인을 바꿔서 FDA에 승인해달라고 하면 절대 해주지 않는다. 애초에 계획하지 않았던 일이기 때문이다.
그는 "그래서 인허가를 받는 데 가장 중요한 것은 '아주 좋은 계획', 그리고 '계획에 맞는 데이터'"라며 "한국과 미국 승인 전략을 같이 세우고 임상시험 갈 때 미국 임상, 한국 임상 같이 진행해서 빨리 승인되는 곳에 먼저 승인을 받는 것이 중요하다"고 강조했다.
아울러 그는 신약개발은 정말 '미친 듯한 임상'으로 진행해야 한다며 머크 '키트루다' 개발자 로저 펄뮤터를 롤모델로 삼아 신약 임상을 진행하겠다는 포부를 밝혔다. 문 대표는 "로저 펄뮤터 박사는 암, 당뇨병, 감염질환 등에서 100개가 넘는 의약품으로 백신 허가를 받았다"며 "특히 키트루다는 16암종에 걸친 25개 적응증과 면역항암제로 허가를 받았는데 키트루다 처방 정보는 100페이지가 넘는다. 그만큼 많은 임상으로 많은 적응증으로 인정받았다는 것"이라고 설명했다.
또한 문 대표는 이어 CDRO 시장은 국내에 아직 없는 비즈니스 모델이며 향후 5년 이내에 시장이 15배 이상 커질 수 있다고 자신했다. 그는 "국내 CRO 시장이 지속 커지고 있지만 CDRO 시장이 형성되면 단번에 커질 수 있다고 본다"고 설명했다. 실제 국내 CRO 시장 규모는 2014년 2941억원에서 2020년 5542억원으로 매년 증가하고 있다.
메디라마는 최근 유한양행으로부터 투자를 유치하기도 했다. 메디라마는 현재 유한양행 본사 내에 회사를 두고 있으며 지아이이노베이션과 2개의 면역항암제 공동개발을 포함해 다수의 제약회사 및 바이오텍의 임상을 진행하고 있다.
올해도 GC녹십자 면역글로불린 제제 알리글로가 지난 3월 FDA로부터 CRL(보완요청공문)을 받았고 메지온의 폰탄수술 환자 치료제 유데나필도 허가가 불발됐다.
이런 실패 사례를 줄여주기 위한 비즈니스 모델이 나왔다. 신약개발 임상 디자인 설계부터 사업개발(BD), 품목허가(NDA)까지 지원하는 임상개발연구기관(CDRO) 메디라마가 그 주인공이다.
이들 회사는 기존 CRO(임상시험수탁기관)와 차별화된 CDRO를 내세우고 있다. CRO가 기업의 손발이 되어 임상을 대행한다면 CDRO는 두뇌처럼 임상 디자인부터 임상 수행 기관까지 모두 관리 감독한다. 즉 신약후보 물질의 임상 전략을 수립하고, 이른 시일 내 PoC(Proof of Concept, 개념 증명) 데이터를 만들도록 도와주는 임상개발본부를 사업 모델로 내세운 것이다.
메디라마를 총괄하는 문한림 대표는 가톨릭대학교 의과대학 혈액종양내과 교수와, 미국 국립보건원(NIH) 연구 과학자를 거쳐 사노피와 글락소스미스클라인(GSK)에서 항암제 임상 2~3상을 주로 지휘한 '임상 전문가'다. 사노피 엘록사틴, 위암 수술 후 보조 항암요법 등 다양한 임상 성공을 경험한 바 있다.
문 대표에 따르면 신약개발의 과정은 발견단계(Discovery)와 개발단계(Development)로 나뉜다. 일반적으로 발견단계는 질병 타깃을 정하고, 동물시험 등을 거쳐 신약후보물질을 도출하는 단계이며, 개발단계에서 사람에서의 안전성과 유효성을 확인하는 임상시험을 실시하게 된다.
이 임상 과정은 대단히 비용이 많이 들고 위험성이 크다. 문 대표는 "비임상 시험에서는 대략 100억원에서 200억원 정도가 들고 임상 1상에서 3상은 최대 1조원 가까이 든다"며 "환자 한 명당 항암제 기준 국내에서는 2.5억원 정도, 미국 기준으로 5억원 정도 들어가는데 3상까지 수천 명 임상을 진행하면 비용이 엄청나게 늘어나는 것"이라고 설명했다.
문 대표는 미국 FDA 승인을 위해서는 '임상 계획서'를 잘 짜야 하며 유효성보다 위험성을 낮추는 것이 중요하다고 했다. 그는 "FDA 승인 문서에는 '이익이 위험을 상회하여 승인한다'라는 구절이 포함돼 있다"며 "이는 유효성보다 위험에 대한 평가가 기본 잣대라는 것"이라고 말했다.
또한 처음 디자인한 임상 목표에 정확히 도달해야 승인될 수 있다고 했다. 문 대표에 따르면 가장 중요한 것은 처음 임상시험을 디자인한 그대로 목표 지점에 도달하는 것이다. 예를 들어 어떤 질병 발생률을 80% 정도까지 떨어뜨리겠다고 임상 계획서를 냈는데 70%밖에 떨어뜨리지 못했을 때, 디자인을 바꿔서 FDA에 승인해달라고 하면 절대 해주지 않는다. 애초에 계획하지 않았던 일이기 때문이다.
그는 "그래서 인허가를 받는 데 가장 중요한 것은 '아주 좋은 계획', 그리고 '계획에 맞는 데이터'"라며 "한국과 미국 승인 전략을 같이 세우고 임상시험 갈 때 미국 임상, 한국 임상 같이 진행해서 빨리 승인되는 곳에 먼저 승인을 받는 것이 중요하다"고 강조했다.
아울러 그는 신약개발은 정말 '미친 듯한 임상'으로 진행해야 한다며 머크 '키트루다' 개발자 로저 펄뮤터를 롤모델로 삼아 신약 임상을 진행하겠다는 포부를 밝혔다. 문 대표는 "로저 펄뮤터 박사는 암, 당뇨병, 감염질환 등에서 100개가 넘는 의약품으로 백신 허가를 받았다"며 "특히 키트루다는 16암종에 걸친 25개 적응증과 면역항암제로 허가를 받았는데 키트루다 처방 정보는 100페이지가 넘는다. 그만큼 많은 임상으로 많은 적응증으로 인정받았다는 것"이라고 설명했다.
또한 문 대표는 이어 CDRO 시장은 국내에 아직 없는 비즈니스 모델이며 향후 5년 이내에 시장이 15배 이상 커질 수 있다고 자신했다. 그는 "국내 CRO 시장이 지속 커지고 있지만 CDRO 시장이 형성되면 단번에 커질 수 있다고 본다"고 설명했다. 실제 국내 CRO 시장 규모는 2014년 2941억원에서 2020년 5542억원으로 매년 증가하고 있다.
메디라마는 최근 유한양행으로부터 투자를 유치하기도 했다. 메디라마는 현재 유한양행 본사 내에 회사를 두고 있으며 지아이이노베이션과 2개의 면역항암제 공동개발을 포함해 다수의 제약회사 및 바이오텍의 임상을 진행하고 있다.