GC녹십자셀은 지난 12일 온라인 기업설명회를 통해 미국 진출 방안과 개발 중인 키메라 항원 수용체(CAR, Chimeric antigen receptor)-T세포 치료제 개발 성과에 대해 발표했다고 13일 밝혔다.

CAR-T치료제는 환자의 T세포를 체외에서 조작해 암세포 표면의 특정 단백질 항원을 인식하는 'CAR'를 면역세포 표면에서 생성하도록 만든 뒤 다시 환자에게 주입해 일종의 유도탄처럼 암세포만을 정확하게 공격하는 한 단계 업그레이드 된 면역세포치료제다.

GC녹십자셀은 개발 중인 CAR-T치료제를 미국에서 임상시험하고, 현재 국내에서 판매중인 면역항암제 '이뮨셀엘씨주'를 미국에서 판매 허가 받기 위해 투트랙 전략을 실시한다.

첫 번째 트랙은 현재 개발 중인 CAR-T치료제의 임상1상을 2021년 하반기에 미국에서 진행하는 것이다. 

GC녹십자셀에서 개발 중인 CAR-T치료제는 메소텔린(Mesothelin)을 특이적으로 타깃하는 고형암 대상의 CAR-T치료제(이하, MSLN-CAR-T)다.

GC녹십자셀은 췌장에 암을 이식한 동소이식 췌장암 마우스모델(Orthotopic Pancreatic Cancer Model)에 MSLN-CAR-T세포를 복강주사와 정맥주사로 투여했다. 그 결과, 대조군은 모두 췌장암이 커졌지만, MSLN-CAR-T세포 1차 투여 후에는 80~90%의 항암효과를 보였다. 2차 투여 후에는 췌장암 세포를 100% 사멸해 완전관해(암치료 후 검사에서 암이 있다는 증거를 확인하지 못한 상태)를 나타냈다.

반면 메소텔린이 발현하지 않는 동소이식 췌장암 마우스모델에서는 MSLN-CAR-T세포를 2회 투여해도 음성대조군과 동일하게 췌장암 세포가 커지는 것이 관찰됐다.

GC녹십자셀 관계자는 “이것은 MSLN-CAR-T세포가 메소텔린에만 특이적으로 반응해 췌장암에 대해 항암효과를 나타냈음을 의미한다”고 말했다.

이어 “지금까지 CAR-T치료제가 고형암에서 실패한 원인 중 하나인 항원 특이성(Antigen specificity)문제를 MSLN-CAR-T세포는 완전관해를 통해 메소텔린만 특이적으로 타깃했다는 것을 증명했다”고 덧붙였다.

현재 미국에서 혈액암 관련 CAR-T치료제 2건이 허가돼 판매되고 있지만, 고형암 분야에서는 그 성과가 미진했다.

GC녹십자셀은 MSLN-CAR-T를 임상1상부터 미국에서 시행할 계획이다. 올해 초 미국 캘리포니아에 미국법인 노바셀(NOVACEL Inc.)을 설립한 바 있다. 향후 북∙남미 및 유럽시장으로 진출이 가능한 파트너사를 통해 기술수출이나 판권계약을 고려하고 있다.

두 번째 트랙은 국내에서 시행한 3상 임상시험 데이터와 지난 10년간 5000명 이상의 제품 투여를 통해 축적한 안전성 데이터를 활용해 미 식품의약국(FDA)의 허가 리스크를 최소화하고 시간과 투자비용을 절감하는 전략이다.

2018년 이뮨셀엘씨주는 간암과 췌장암, 교모세포종에 대해 FDA의 희귀의약품(ODD) 지정을 받은 것을 활용해 미국정부의 지원을 받고, 적응증 역시 현재 치료제가 없는 틈새시장을 공략한다.